Badania Kliniczne Dla Chorób Nerwowo-Mięśniowych
aktualizacja: grudzień 2025
Stowarzyszenie Kameleon | kameleon.org.pl
Choroby nerwowo-mięśniowe (ChNM), takie jak miastenii gravis (MG), dystrofie mięśniowe czy ALS, to grupa rzadkich schorzeń, gdzie badania kliniczne dają nadzieję na nowe terapie. W Polsce rośnie liczba prób klinicznych – dzięki funduszom ABM i unijnym grantom (np. 26 mln zł na MG w Lublinie). Poniżej aktualna lista trwających badań (grudzień 2025), z naciskiem na MG i ChNM. Jeśli się kwalifikujesz – skontaktuj się z nami po pomoc w rekrutacji!
Źródła: ClinicalTrials.gov, PTChNM, ABM, portale medyczne. Zawsze weryfikuj z lekarzem – kryteria zmieniają się.
1. Trwające badania kliniczne dla Miastenii Gravis (MG)
Rekrutacja aktywna w Polsce – fazy II/III, skupione na inhibitorach FcRn, dopełniacza i deplecji limfocytów.
| Nazwa badania / NCT ID | Faza / Sponsor | Opis / Kryteria | Lokalizacje w Polsce | Link / Kontakt |
|---|---|---|---|---|
| Kladrybina w miastenii rzekomoporaźnej (Brak NCT – badanie niekomercyjne) |
Faza II / Uniwersytet Medyczny Lublin (ABM grant 26 mln zł) | Ocena skuteczności kladrybiny + standardowe leczenie w seropozytywnej MG (AChR+). Nowo zdiagnozowana lub oporna na sterydy. Efekt: redukcja dawek sterydów, długotrwała remisja. Kryteria: Dorośli, MG-ADL ≥4, AChR+. |
Lublin (SPSK nr 4), Katowice (SUM), Poznań, Warszawa | umlub.pl prof. Konrad Rejdak: rejdak@uml.pl |
| Pozelimab + Cemdisiran w MG (NCT: brak w wynikach, ale aktywny) |
Faza III / Regeneron | Terapia skojarzona inhibitor dopełniacza + RNAi. Dla objawowej uogólnionej MG (AChR+). Kryteria: Dorośli, MG-ADL ≥5, oporna na standard. |
Warszawa, Kraków, Gdańsk (PTChNM) | ptchnm.org.pl Trwa 52 tyg. |
| Efgartigimod w fazie rozszerzonej (NCT: NCT03615235 lub podobny) |
Faza III / argenx | Ocena długoterminowego bezpieczeństwa efgartigimodu (Vyvgart) u AChR+ MG. Kryteria: Dorośli po fazie ADAPT, oporna MG. |
Warszawa (NeuroCor), Lublin, Poznań | neurocor.pl neurocor@neurocor.pl |
| Iptakopan (doustny inhibitor C3) w MG (NCT: NCT06517758) |
Faza III / Novartis | Doustny lek na układ dopełniacza dla uogólnionej MG. Kryteria: Dorośli AChR+, MG-ADL ≥6. |
Kraków, Wrocław, Rzeszów | novartis.com |
| Batoklimab w MG (NCT: NCT05291091 lub rozszerzenie) |
Faza III / Immunovant | Podskórny FcRn inhibitor dla opornej MG. Kryteria: Dorośli, AChR+ lub MuSK+. |
Kraków (Akademia Neurologii), Warszawa | rynekzdrowia.pl |
2. Badania kliniczne dla innych Chorób Nerwowo-Mięśniowych (ChNM)
Trwające próby w dystrofiach, SMA, ALS – rekrutacja w ośrodkach uniwersyteckich.
| Nazwa badania / NCT ID | Faza / Sponsor | Opis / Kryteria | Lokalizacje w Polsce | Link / Kontakt |
|---|---|---|---|---|
| Sevasemten w dystrofii Beckera (NCT: NCT05291091 rozszerzenie) |
Faza II / Edgewise Therapeutics | Inhibitor miostatyny dla progresywnej utraty funkcji motorycznej. Kryteria: Dorośli z dystrofią Beckera, NSAA ocena. |
Łódź (UM), Poznań | neurologylive.com |
| WVE-N531 w DMD (ekson 53) (NCT: NCT04906460) |
Faza II / Wave Life Sciences | Antysens oligonucleotide dla skoków eksonu 53 w DMD. Kryteria: Chłopcy 5–18 lat z delecjami eksonu 53. |
Warszawa, Gdańsk | neurologylive.com |
| Neflamapimod w DLB (z ChNM aspektem) (NCT: NCT05869669) |
Faza II / CervoMed | Modulator p38 MAPK dla DLB z elementami ChNM. Kryteria: Dorośli z DLB, 16-tyg. ocena. |
Kraków, Szczecin | neurologylive.com |
| SMA – rozszerzone badanie Nusinersen (NCT: z ENMC 2023, kontynuacja) |
Faza IV / Biogen | Długoterminowa skuteczność w SMA u dorosłych. Kryteria: Pacjenci po Spinrazie, 18+ lat. |
Warszawa, Poznań, Padova (współpraca PL) | enmc.org |
| Polska walidacja MDS-NMS dla ChNM (NCT: brak, obserwacyjne) |
Faza walidacyjna / MDS | Walidacja skali dla nie-mоторowych objawów w PD/ChNM. Kryteria: Pacjenci z ChNM, Polska adaptacja. |
Lublin, Łódź, Kraków | pubmed.ncbi.nlm.nih.gov |
Jak zgłosić się do badania?
- Sprawdź kryteria na stronach sponsorów (ClinicalTrials.gov, PTChNM).
- Skonsultuj z neurologiem – skierowanie do ośrodka.
- Skontaktuj się z nami: pomożemy w rekrutacji (bezpłatnie).
- Badania są darmowe, z monitoringiem bezpieczeństwa.
Korzyści: Dostęp do nowych leków, monitoring, wkład w naukę. Ryzyko: Możliwe skutki uboczne – zawsze omów z lekarzem.
Potrzebujesz pomocy w rekrutacji?
Napisz do nas:
wolska@kameleon.org.pl •
gnap@kameleon.org.pl
Odpowiadamy w ciągu 24 h. Razem walczymy o nowe terapie! 💙
Źródła (grudzień 2025)
- Uniwersytet Medyczny Lublin – kladrybina: umlub.pl
- PTChNM – pozelimab + cemdisiran: ptchnm.org.pl
- NeuroCor – efgartigimod: neurocor.pl